深層サバイバル・ラーナーによる、生存アウトカムを用いた異質な治療効果の推定

要旨: 生存設定における異質な治療効果の推定は、打ち切り（right censoring）だけでなく、推定対象（estimand）の時間変動的な性質によって複雑になります。条件付き平均治療効果（CATE）は自然なターゲットを提供しますが、既存の多くの手法は単一のあらかじめ指定された時点に焦点を当てており、時間的な軌跡を考慮しないため、推定の不安定性につながります。本研究では、右打ち切りのアウトカムを伴う異質な治療効果を推定するためのディープ・サバイバル・ラーナー（DSL）を提案します。この方法は、時間特定のCATEを標準的な仮定のもとで特定できる条件付き期待値を持つ、二重に頑健な疑似アウトカムに基づいています。アウトカムモデルまたは治療割り当てモデルのいずれか一方が正しく特定されていて、打ち切りを適切に考慮する場合、この構成は不偏のまま保たれます。臨床的に関連のある時間範囲にわたってCATEを推定するために、DSLは共有表現を備えた多出力ディープニューラルネットワークを用い、治療効果の軌跡を同時に推定できるようにします。理論的観点から、時間にわたる点ごとの推定と同時推定の双方について誤差境界を導出します。同時推定は、滑らかさの条件のもとで大きな追加の近似コストを伴うことなく、時間的構造を活用して推定誤差を制御できることを示し、別々の推定に比べて推定の安定性が向上することを明らかにします。過学習を減らし、柔軟なニーズ（nuisance）推定から生じるバイアスを緩和するために、クロスフィッティングを組み込みます。シミュレーション研究により、特にニーズモデルのミスペシフィケーション（誤指定）がある場合に、良好な有限標本性能が示されます。ボストン肺がん研究への適用では、DSLは、周術期化学療法の効果が患者の属性と時間の両方にわたって異質であることを明らかにします。