単一群の炎症性腸疾患（IBD）研究における反実仮想推定のための機械学習モデル

arXiv cs.LG / 2026/4/28

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要点

本研究は、外部対照データで訓練した機械学習モデルにより治療群の反実仮想アウトカムを予測して「バーチャル対照群」を構築し、単一群IBD試験で治療効果を推定する手法を評価している。
5つのMLベースの反実仮想アウトカムモデルを、IFXで治療された小児クローン病患者の観測データで訓練し、ADAで治療された患者の1年後のステロイド非使用臨床的寛解（SFCR）およびCRP寛解＋ステロイド非使用臨床的寛解（CRP-SFCR）を予測した。
バーチャル対照から得られたIFX対ADAの治療効果推定値を、外部対照を用いた傾向スコアマッチングの参照結果と比較した。
LGBM（勾配ブースティング）が参照となる傾向スコアマッチングに最も近いオッズ比を示し、主要・副次アウトカムいずれでも統計学的有意差がないという参照研究の結論と一致する95%信頼区間が得られた。
著者らは、バーチャル対照が、費用がかかる・時間が長い・倫理的に難しい患者募集の代替として実行可能で有効だと結論づけ、外部検証とトランスポータビリティ評価を条件に、事前学習済み勾配ブースティングモデルの今後の研究での利用を提案している。